用于支持醫(yī)保目錄調(diào)整等決策的HTA技術(shù)標準應(yīng)用研究
新藥的價值評估框架研究報告 系列文章
文章二 彼得紐曼團隊回顧美國數(shù)家機構(gòu)做決策的維度
文章轉(zhuǎn)載自:中興通訊公益基金會 衛(wèi)生技術(shù)評估(HTA)中心
作 者:胡麗、譚延輝
需要HTA價值評估報告的意義是協(xié)助政策決定者、醫(yī)師及病人了解新上市的衛(wèi)生技術(shù)在治療上的相對價值(與對照品比較的附加價值),因此能在報銷政策上或臨床使用上做出較好的選擇。
何謂價值?對不同研究學者及醫(yī)療資源使用決定的利益相關(guān)團體,都有不同的解釋。考慮的因素可能包括:用以支持治療方案使用的臨床療效數(shù)據(jù)質(zhì)量,相對治療效益的差異大小,產(chǎn)生嚴重副作用的機率,產(chǎn)品價格,其他效益(使用方便性、節(jié)省病人自費負擔),成本效果(多得到一個效果要多花多少錢,我愿不愿意付),對健保或醫(yī)療系統(tǒng)的預算影響多大[1]。
由于新衛(wèi)生技術(shù)之單價普遍偏高,因此,許多國家及學者認為必須建立以價值為基礎(chǔ)的定價策略(value-based pricing)。從前有人建議要看藥廠的新藥研發(fā)成本、生產(chǎn)成本以及與現(xiàn)有治療藥物的單價比較,這些都會誤導人們對新藥價值的判斷。若能重新認識『新藥價值』,并從新藥價值是否能鼓勵新衛(wèi)生技術(shù)廠商去研發(fā)人們真正需要(那些能滿足現(xiàn)有治療不能滿足的需求)、能更提升人們健康的新衛(wèi)生技術(shù),那才是刺激創(chuàng)新的意義。
現(xiàn)在美國有不同醫(yī)療相關(guān)協(xié)會或機構(gòu)提出不同的價值架構(gòu)(value framework)來收集、分析與判斷新衛(wèi)生技術(shù)的價值。請參考下列表一[1]。
表一、美國五個機構(gòu)對價值架構(gòu)的不同看法
機構(gòu) | 考慮的維度 | 描 述 |
Am College of Cardiology, Am Heart Association (ACC-AHA) | 臨床效益 vs 風險 凈效益的大小 基于證據(jù)的質(zhì)量所得到 預估值的準確性 價值 (成本-效果關(guān)系) | 臨床治療效益的大小范圍可從class I (效益顯著大于危險,處置或治療是有用或有效的)到class III (無效益或有害,處置或治療無用或無效,甚至可能有害)。治療效益的準確性范圍從level A (數(shù)據(jù)來自多個隨機臨床試驗或薈萃分析)到level C (證據(jù)來自專家意見共識、案例研究、治療標準)。 價值對應(yīng)成本效果的閾值(當每QALY低于$50,000時價值為高,當每QALY在$50,000~$100,000之間時為中等價值,當每QALY超過$150,000時為低價值)。 該框架列出了臨床效益與價值等級,但未將兩者結(jié)合以作判斷。 |
Institute for Clinical and Economic Review (ICER) | 增量成本效果結(jié)合健康價值 臨床相對療效 其他效益與劣勢 環(huán)境背景因素 預算影響 | 成本效果比率閾值不得超過每QALY10萬至15萬美元。最終閾值的選擇基于:(a)臨床相對療效(反映“對健康收益大小的判斷”和“基于事實證據(jù)”);(b)其他效益及劣勢(對用藥配合度或重返工作崗位的影響);(c)環(huán)境背景因素(倫理,法律,疾病負擔過重、有無其他治療選擇等其他問題)。 如果一個新藥引進后,衛(wèi)生保健年度預算的增加不超過“GDP增長率+1%”的比例,則新藥對預算的影響是可接受的。每個藥對預算的影響每年不能超過$9.04億。 |
Am Society of Clinical Oncology (ASCO) | 臨床效益 總生存期 無進展生存期 有效反應(yīng)率 毒性 其他加分指標 減輕癥狀 完全不用藥的時間 每月治療花費 | 一個治療技術(shù)(如藥物)最高可獲得130分。臨床效益(該項得分不超過80)反映了獲益的終點和大小,并優(yōu)先采用總生存期作為支持證據(jù)(如果有)。毒性(根據(jù)毒性情況,增加或減去最多20分)反映了相對于標準治療,該治療技術(shù)在3~5級毒性作用上的發(fā)生率。其他加分指標包括減輕癥狀(若該治療技術(shù)減輕了癥狀,加10分)和延長完全不用藥的時間(得分不超過20)。該框架未將每個藥物的得分與成本結(jié)合起來分析。 |
Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC) | 有效性 (生存期) 毒性 創(chuàng)新性 研發(fā)成本 稀少性 群體健康負擔 | 每一項因素各自給分。用改善整體生存期的能力決定有效性,但其得分也要考慮證據(jù)的質(zhì)量。毒性給分要考慮對嚴重副作用及停止治療之發(fā)生率的影響。創(chuàng)新性得1分代表有全新的作用機轉(zhuǎn),0.5分代表是針對已知目標的不同作用機轉(zhuǎn),或0分是類似機轉(zhuǎn)。研發(fā)成本從臨床試驗所納入的人數(shù)來探斷。稀少性是用各疾病的發(fā)生率來判斷。群體健康負擔是在美國該疾病一年損失的生命數(shù)。由所有得分的整合來給予”公平的價格”。這可使用網(wǎng)站上互動工具來執(zhí)行,每一項可以采用使用者-調(diào)整的權(quán)重來給加權(quán)指數(shù)以得到最后分數(shù)。 |
National Comprehensive Cancer Network (NCCN) | 有效性(Efficacy) 安全性 證據(jù)質(zhì)量 證據(jù)一致性 財務(wù)可承擔性 | 每一項都用1~5來給分,1代表最不被接受,5代表最被接受。這架構(gòu)的各項獨立給分。沒有明確整合分數(shù)的做法,由利益相關(guān)者自行判斷接受度,依對各項因素的整體感受做決定。 |
1. Neumann PJ, Cohen JT. Measuring the value of prescription drugs. N Engl J Med 2015;373:2595-2597.
◆ 前瞻性聲明
本中心及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與相關(guān)企業(yè)未來業(yè)務(wù)、未來狀況和運營業(yè)績有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見,包括相關(guān)企業(yè)的預估、預測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭,例如"目標"、"計劃"、"認為"、"希望"、"繼續(xù)"、"預計"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應(yīng)"、"會"、"或許"、"預期"、"估計"、"預測"或類似表述或其否定形式。
本中心的前瞻性陳述僅基于本報告截至發(fā)布日期的估計和假設(shè)。此類前瞻性聲明并非是本實中心對企業(yè)和相關(guān)藥品、耗材、醫(yī)療技術(shù)未來業(yè)績所做的任何預測或者定量結(jié)論,并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素。
◆ 醫(yī)學聲明
本中心所撰寫的報告、文件等包含的藥品信息可能并非在所有國家/地區(qū)適用,或在不同的國家/地區(qū)可能適用不同的商標、適應(yīng)癥或患者使用劑量。本中心旨在傳遞醫(yī)藥相關(guān)證據(jù)質(zhì)量信息,不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關(guān)信息,請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
◆ 免責聲明
一、本網(wǎng)站提供報告中的部分信息是于報告標注日期前從第三方文獻、網(wǎng)站等資料中所收集的信息,本網(wǎng)站提供報告及信息僅供參考,不作為診斷、確診和治療依據(jù),不能成為任何享有法律效力的書面證明文件,不能代替專業(yè)醫(yī)學建議,訪問者不能憑借或依據(jù)本網(wǎng)站報告或信息進行疾病診治。若訪問者以此為診斷和治療依據(jù),由此可能引發(fā)的任何負面影響、損失由訪問者自行負責,本網(wǎng)站不予負責。本網(wǎng)站已盡力確保網(wǎng)站所載內(nèi)容的準確性、完整性、及時性和應(yīng)用性,但不對此作任何的承諾和保證。除本聲明明示的條款外,其他一切因使用本網(wǎng)站而引致之任何意外、疏忽、誹謗、版權(quán)或知識產(chǎn)權(quán)侵犯及其所造成的損失,本網(wǎng)站不承擔任何法律責任。大融(深圳)數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司由合法權(quán)利的第三方所有,受中國有關(guān)法律、法規(guī)及規(guī)章的保護。
三、您在使用本網(wǎng)站時,請遵守有關(guān)知識產(chǎn)權(quán)保護的規(guī)定。本網(wǎng)站內(nèi)容僅供您個人使用,除非經(jīng)大融(深圳)數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司的事先書面許可,任何人不得為了商業(yè)目的使用本網(wǎng)站內(nèi)容或擅自對本網(wǎng)站內(nèi)容進行任何修改、復制、出版、分發(fā)、放映、廣播或再傳送等。
四、本聲明以及其修改權(quán)、更新權(quán)及最終解釋權(quán)均屬大融(深圳)數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司所有。大融(深圳)數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司有權(quán)對擁有版權(quán)的資料隨時進行修改和更新。
五、因本網(wǎng)站及本聲明產(chǎn)生的任何爭議,由本網(wǎng)站所有者所在地的法院管轄。
六、本聲明于2023年3月1日公布并生效,訪問者須仔細閱讀并同意本聲明。