用于支持醫保目錄調整等決策的HTA技術標準應用研究

新藥的價值評估框架研究報告  系列文章

文章一　要點總結

文章轉載自：中興通訊公益基金會 衛生技術評估(HTA)中心

作               者：胡麗、譚延輝

一、要點總結

依據所參考文獻提出，新藥納入醫保目錄決策的價值判斷維度可包括四項：臨床價值、經濟價值、患者價值及社會價值。每一個維度所要探討的變項在各國或各HTA機構都不一樣，若能在多維度間設計給分制度，從而計算出總分數，對評審結果的公開性與一致性會有極大幫忙。

本研究舉出彼得紐曼團隊回顧美國數家機構做決策的多維度，結論是各機構的價值維度都不同，如何記分與匯整分數的方法學也不一樣。而國際ISPOR組織的研究團隊站在健康經濟學立場建議做決策可思考的維度，是以增量成本效益（增量或凈成本、質量調整生命年）為依據，再加上部分已知可參考的維度（勞動生產力、增進用藥依從性因素），以及建議較新穎考量但缺乏方法學仍需更多研究的其他八項價值要素（增加檢驗降低不確定性、對感染的恐懼、保險價值、疾病嚴重程度、希望價值、實際選擇的價值、人權公平性和科學溢出效應）。目前有提出多維度決策分析（MCDA）概念與研究，但仍運用在研究領域，較少運用在短時間下決策的會議場景之下。

美國ICER組織采用健康經濟學研究最主要的判斷數值：增量成本效益比(Incremental cost-Effectiveness Ratio, ICER)來命名。ICER提出一個價值評估框架，它期望告訴醫保決策者應實現所有患者可持續獲得高價值醫療保健的目標。這個目標需要考慮兩個重要概念：長期物有所值（value for money）和短期可負擔性（affordability）。長期物有所值是ICER價值框架的主要支柱。它本身是由多個價值維度組成的概念：（1）臨床相對療效，（2）增量成本效益，（3）其他效益或劣勢，及（4）環境背景因素。其他效益或劣勢是指所測量的臨床結果可能沒有反映出對患者日常生活質量的影響。即使試驗確實捕獲了對患者最重要的臨床結果，治療方案還有其他方面也對治療的整體價值產生了重大影響，如對患者重返工作崗位能力的影響、對家庭和其照護者、或對整體公共衛生或保健系統或社會有其他方面的影響。而環境背景因素包括：疾病的嚴重程度，是否有或未來很快將有其他治療方案，以及醫學倫理道德、法律或其他社會優先重要的價值議題。短期可負擔性的評價必須分析對醫療保險支出花費在短期（3或5年）預算的潛在影響變化，明確評估不同新治療方案對醫保財務的短期承受能力。

最后作者依據自己經驗發展一套多維度決策分析方法學，在2019年2月21日登于國內醫藥經濟報發表，題目是: MCDA 如何量化新藥價值。這是設想在醫保局邀請建立的評審委員會開會時，可在討論該案件的30分鐘時間內采用多維度決策分析(MCDA)，來協助量化“新藥多維度價值”的方法學。這是作者提出的個人意見，并厘清一些實務執行上的觀點，請國家醫保局參考使用。

二、前言

衛生技術評估（HTA）是一種為決策目的而進行的衛生技術研究或價值評估，代表是針對廣大群體的應用（醫保目錄報銷、醫院目錄合理使用，臨床指南推薦），而不是針對醫生對患者個人的治療決定。HTA的應用很廣泛，可能運用到醫保局新藥、高價耗材、新檢驗設備、新內外科醫療處置納入醫保目錄的決策與后續合理使用的追蹤；政府衛生單位將衛生技術運用到公共衛生上的政策與采購決定(如采購哪種疫苗給百姓注射，推廣哪些預防措施等)；醫院的新診斷或治療科技或設備采購決定或藥事會新藥引進的決策；某專科醫學會針對某疾病治療指南的制定；產業界新科技投資研發的決策等。因此，HTA可能是研究為導向的項目，請學者花一年時間研究產生證據，醫學雜志論文發表，并提出適當政策建議給政府或應用單位做決策的參考依據，此方向歸屬于“完整HTA （full-HTA）”。HTA也可能是針對某一新藥，在通過國家藥監局核準于中國上市后，制藥廠商可隨時主動向醫保局提出證據，申請納入國家醫保藥品目錄。這新藥必須在醫保局下準入決策的流程時限內，請獨立衛生技術評估單位做新藥價值的評估，繳交評估報告，再交由專家咨詢會議及評審委員會議做討論及下決議，提交醫保是否值得支付的建議給醫保局作納入醫保目錄的決策，這過程僅約4~6個月，所以被稱為進行“快速HTA （rapid-HTA）”。

本研究的成果一已描述五個國家及兩個地區在國家/地區層級的HTA機構都是采用快速HTA流程，并建議一套國家醫保局可采用的醫保藥品目錄快速動態調整兩階段方案。若制藥廠商可向醫保局申請新藥納入國家醫保目錄，廠商應該在申請日前四周先向醫保局寄出申請意向書，并在申請日向醫保局提出申請材料。在醫保局承辦單位收案件后，會送給第三方獨立評估單位做評估，而評估的時間只有約8~10周。當評估單位收到案件，會指派一位同仁對廠商申報藥物經濟學分析模式與預算影響分析模式、假設及結果作測算與評論；指派另一位同仁做該新藥與對照藥品相對療效/安全性文獻的收集與證據整合，以評估兩藥療效差異大小（新藥附加價值）有多大意義；再指派另一位同仁做成本效益的文獻收集，同時收集中國的流行病學數據以預估新藥若支付，在使用后的三年間，每一年的病人數與使用量對醫保局藥品花費與醫療總花費的財務預算影響有多大；還會指派同仁去訪談醫生與患者，去聽聽他們對新藥需求的聲音。這些評論、評估及訪談約在50天內將匯整數據寫成中文的評估報告，再由評估單位承辦組長初審，送交評估單位負責人批準后，評估報告必須在60~70天（英國與澳洲的evidence review group 大約一個案件花60天）內送到醫保局。因此，評估的時效性導致評估的做法偏向整合已發表文獻的數據，并對廠商的申請文件做評論，而不是以一年研究方式創造新數據或新證據。

在獨立評估單位將評估報告寄交給醫保局后，醫保局安排在每個月一次的專家咨詢會議（類似澳洲的次委員會）中，請專科醫師、藥學專家、經濟學家或政府政策專家探討新藥評估報告內的科學證據，評審新藥在臨床使用的相對療效是否有附加價值、成本效益及預算影響三個維度的價值。這些結論變成醫保局的意見，再提交到每兩個月召開一次的藥品評審委員會議中，由4位政府代表、至少12位醫藥界學者專家（可含上述專家咨詢會議委員）、數位各省級醫療機構代表及4位公眾代表（可內含2位病友代表），針對前述臨床價值與經濟價值再加上患者價值、社會價值等議題維度進行討論與給分數，做最后的支付結論，并形成對醫保局的建議。也因此，最后醫保局做決策所思考的新藥價值是多維度的，有科學證據當依據（Scientific judgement）再加上委員們主觀價值判斷(value judgement)。而從廠商申請案件之日到開第一次評審委員會議做結論，這過程僅約4~6個月（由醫保局依據設計來決定）。

本研究成果二主要探討用于醫保目錄新藥價值評判的維度和依據，形成適用于醫保目錄快速動態調整的HTA評價指標體系。若新藥與對照藥品比較的臨床價值、經濟價值、患者價值與社會價值都由評估單位做匯整，會擔心評估時間可能需要更長，而且需要醫保局的授權與支持，醫生或病友才可能愿意接受訪談。因此，若醫保局主動在咨詢會議及/或評審會議中出面邀請病友團體表示意見，同時邀請專科醫學會代表出席表示意見，而第三方評估單位僅提供科學的臨床價值及經濟價值證據評估報告，則匯整評估報告及咨詢會議意見的四類維度訊息拿到正式的評審委員會議中討論，以多維度評分表打分，分工合作會有更高效率的產出。

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