大融阿爾茨海默癥（AD）臨床研究基本數據集起草背景及方法說明
隨著人口老年化進程的加速和人類預期壽命的增加，阿爾茨海默癥的患者數量越來越多。數據顯示，截至2021年底，我國60歲及以上老年人數高達2.67億，其中約有1500萬癡呆癥患者，1000萬為阿爾茨海默癥。基本上，每100名老年人中便有3.75人患有阿爾茨海默癥。《中國阿爾茨海默病報告2021》顯示，阿爾茨海默癥在中國主要疾病死因排行榜上從1990年的第十位飛躍至2019年的第五位，甚至超過了胃癌、高血壓性心臟病、交通意外等。由于該疾病無法逆轉，因此無論對個人還是家庭，阿爾茨海默癥都會帶來較大的負擔。2023年1月6日，美國食品藥品監督管理局(FDA)宣布，該機構以“加速批準途徑”通過了阿爾茨海默病藥物“侖卡奈單抗”(Lecanemab)上市審批。目前侖卡奈單抗全球三期的臨床數據中尚未納入中國區臨床數據，中國區的臨床研究目前由宣武醫院牽頭進行，最后入組的病人數據大概要在2023年底完成。如果最終能通過國家藥監局的快速審批，我國AD患者有望在2024年初用上侖卡奈單抗。
高質量的臨床研究離不開數據支持，數據驅動下的臨床研究管理能形成“數據從臨床中來、最終反哺臨床”的閉環，基于大的人群隊列去挖掘科學問題，再開展前瞻性RCT（隨機對照試驗）驗證，最終將研究成果轉化至臨床，指導臨床實踐。醫療機構已進入數字化、大數據時代，醫院系統眾多，產生出的海量醫療數據完全具有大數據的特征：種類多、傳輸快、數量大、價值高。但同時廣泛存在的異構數據面臨著諸多問題，如：多庫分離，異構數據分散；醫院多時期數據不一致；無法跨庫關聯；無法在線查詢全量數據；數據質量差等。大數據科研整體架構包括五層，從下到上依次是：數據采集、數據治理、數據模型、安全和數據應用。其中最耗時的是數據集建設體系的構建，數據整合是很痛苦、很復雜的，要依據標準化數據元進行規范和建模；并在此基礎上，建設大數據智能應用平臺。
國家標準 GB/T 18391 描述了數據的語義、數據的表示以及這些數據描述的注冊，通過這些描述可以找到從語義層面理解數據集的有用描述，是一個通用的描述框架。它通過對數據字段基本屬性的規定，可實現對數據字典內容定義和規范。這些基本屬性包含必選、條件選、可選集中類型。WS/T 305-2009 和 WS 370-2012 規定了數據集概述、衛生信息數據集元數據規范、元數據內容框架、元數據子集、引用信息與代碼表。適用于作為醫藥衛生領域數據集屬性的統一規范化描述，也可作為醫藥衛生領域制定專用元數據標準的 依據。
基于上述背景，大融（深圳）數據咨詢服務有限公司衛生信息標準小組，通過參考CDISC臨床研究標準《Therapeutic Area Data Standards User Guide for Alzheimer’s Disease and Mild Cognitive Impairment Version 2.0》、世界衛生組織《降低認知衰退和癡呆癥風險指南》、國家衛健委相關文件等內容，嚴格按照 GB/T 18391、WS/T 305-2009 和 WS 370-2012 進行元數據模型定義，著錄形成本套《阿爾茨海默癥臨床研究基本數據集》標準。
《阿爾茨海默癥臨床研究基本數據集》涵蓋五部分內容，共計200多個阿爾茨海默癥臨床研究中的標準數據元（字段）。
開展臨床研究的各機構，可以按照該標準數據集設計針對阿爾茨海默癥科研所需CRF表，數據集中包含的字段屬于基本數據字段，研究者可以在該字段基礎上酌情添加個性化的數據變量。
1.標準數據集中所包含的9個概念域模塊（參考自CDISC標準）
2.阿爾茨海默癥臨床研究基本數據集 第1部分內容展示
如需要其它四部分內容，請后臺聯系小編！
本實驗室已經引進美國NIH臨床研究平臺REDCap,結合數據標準和該平臺可以快速開展臨床研究數據采集，并實現多中心數據的整合與治理。歡迎咨詢！
合作伙伴招募：本實驗擁有約900例阿爾茨海默癥患者基線+隨訪數據，涉及患者人口學信息、量表評估、基因檢測、影像學等數據，歡迎合作咨詢！
關于我們
衛生技術評估實驗室簡介
衛生技術評估實驗室是由大融（深圳）數據咨詢服務有限公司發起的公益性科研屬性實驗室，于2022年10月成立于深圳市南山區，實驗室目前由來自中山大學、英國約克大學（University of York）、香港中文大學（The Chinese University of Hong Kong）、北京大學、西安交通大學、中國藥科大學、哈爾濱醫科大學、第四軍醫大學、安徽醫科大學、山東大學等；專業涵蓋統計學、衛生經濟學、社會學、流行病學、臨床醫學相關的博士、碩士團隊組成。實驗室以興趣為導向，自主開展衛生技術評估相關課題研究。
衛生技術評估實驗室產品：
1.衛生技術評估報告：國內外HTA報告；循證醫學；臨床研究；衛生經濟學；統計建模；
2.智能數據分析：模式識別、智能決策、文本挖掘、圖像識別、數據挖掘技術研究；智能評測、智能診斷、智能評估、智能建模等在醫保、醫共體、臨床研究數據分析平臺建設中的應用；
3.數據治理：數據標準服務（立項、起草、發布、修訂）、臨床指南翻譯引進、量表研制（結構方程模型）、數據字典、臨床數據治理、數據質量評估報告、數據分析報告、數據規劃報告、軟件系統測試報告等；
4.對外培訓課程設計；
5.衛生信息標準起草與研發（已發布衛生領域團隊標準37項）；
衛生技術評估實驗室對外活動：
1.實訓班（產學研）；
2.研習班（學研）；
實訓班項目列表：
年份與課題 課題名稱
2022-課題1 臨床研究數據表型數據采集標準研究（省重點子課題）；
2022-課題2 臨床研究中的數據質量評估標準研究（省重點子課題）；
2022-課題3 基于自然語言處理（NLP）技術的藥物輿情監督（委托課題）；
2022-課題4 衛生技術評估中的社會學考量指標體系構建（自籌課題）；
2022-課題5 衛生技術評估報告中的結構化數據標準制定（醫院委托課題）；
2022-課題6 基于知識圖譜的衛生技術評估證據關聯性分析（市級申報課題）；
2022-課題7 強化學習在做藥品市商策略中的應用（委托課題）；
2022-課題8 糖尿病選藥中的偏好研究（中科大博士論文課題）；
研習班項目列表：
年份 研習內容
2022 機器學習（強化學習）決策最優化問題研習（2022年9月至2023年1月）；
2022 數據挖掘方法在衛生經濟學中的研究與應用（2022年10月至2023年1月）；
2022生存分析方法在藥物經濟學中的應用（2022年8月至2022年11月）；
衛生技術評估實驗室成果：
截至2022年10月25日
專利申報兩項；
軟件著作權四項（已獲批）；
團體標準四項（已立項）；
文章六篇（兩篇外審）；
專著兩本（已完成簽約合同，2023年4月交稿）；
中心進展
