用于支持醫保目錄調整決策的HTA技術標準應用研究

國內外HTA發展狀況研究報告  系列文章

文章八 我國醫保藥品目錄動態調整快速決策機制的建議

文章轉載自：中興通訊公益基金會 衛生技術評估(HTA)中心

作               者：胡麗、譚延輝

國家醫保局自2018年成立以來已積極展開醫保目錄的動態性調整。當時制度是每兩年做全部目錄的總調整，期間視需要做目錄的動態性調整，并由專家建議新藥品項的擬談判目錄，在談判前請新藥廠商提供文件數據，由測算專家評審廠商數據，結果給談判團隊參考。從2019年談判結果顯現成效非常良好，許多藥品有極大程度的降價。依據2020年4月29日國家醫療保障局提出的《基本醫療保險用藥管理暫行辦法（征求意見稿）》公開征求意見，獲悉新藥納入醫保目錄將傾向使用較快且透明的方法，包括（1）每年調整一次醫保目錄；(2)重視循證科學證據，多維度探討新藥價值，尤其強調藥物經濟學分析；(3)建立廠商申報制。這些積極的變化是對現行辦法的重大提升，但綜合前述五國家兩地區的經驗，我們建議可更進一步構建基于“4A”架構的快速決策機制，將更利于醫保目錄動態管理，提升百姓福祉。

分析加拿大、澳大利亞、英國、德國、法國及蘇格蘭和臺灣地區在醫保做納入新藥的決策流程，我們發現三個共通性：(1)均有“4A”架構；(2)有獨立第三方做廠商申請材料的快速評估；(3)在廠商申請后4至6個月內召開評審委員會議，為醫保主管單位提供納入決策建議。

若醫保藥品目錄的調整改為每年一次，但仍為全盤調整，耗費大量精力進行非獨家藥品選擇，其效果或不如案件申請后4至6個月召開評審會議進行部分品項微調。集中討論：①新申請納入醫保藥品目錄的獨家藥品（談判藥品）是否值得納入；②修正目錄內某些藥品的支付條件或范圍（由?？漆t學會或廠商提出，可能擴大或縮?。?；③目錄內缺乏臨床療效建議調出的藥品（由醫療機構或專家提出）。從而實現醫保目錄由動態調整向快速動態調整的管理演進，將更加快速的福澤百姓。

若采用快速動態調整機制，醫保局可在近期要開評審會議的時間點上就做決策，這時必須有快速HTA決策流程的設計。由于制藥企業（廠商）可在任何時間點提出申請，許多國家是每月或每兩月召開一次評審委員會，僅澳大利亞是固定每四個月（17周）召開一次評審委員會議，一年開三次會，每次有公告收案截止日期。

本文章主要建議醫保局在納入醫保目錄決策的流程上，能夠參考快速HTA決策流程的步驟，并建立一個法治化的規律性醫保目錄快速動態調整機制。建議我國醫保藥品目錄動態調整的快速HTA決策流程維持目前兩個階段，第一階段是準入醫保目錄，第二階段是兩年后再談判。請參考圖四、圖五。

醫保局可決定整個快速HTA流程的主要負責單位，可以是醫保局醫藥管理司的某一個組，或編列經費委托外面獨立機構來負責。假設一開始編制有十人，第一階段負責業務如下：(1)接收廠商提出的申請案件，審查申請材料的完整性; 以及接受?？漆t學會提出的支付條件修正案等; (2)依新藥治療疾病種類，送請不同簽約合作的第三方獨立評估單位做評估（確效廠商申請材料正確性，可信度）; (3)在規定評估時限內請評估單位提交評估報告; (4)將評估報告寄送申請廠商，給廠商機會提出疑問或意見; (5)廠商申請材料以及獨立評估單位的評估報告寄送給2~3位評審委員會的委員或咨詢委員作評論; (6)一周后收集委員評論意見; (7)整理評審委員會的開會材料，寄送開會材料給評審委員會的所有委員，通知開會時間與地點; (8)開評審委員會并做結論記錄; (9)依案件結論整理成通過案、下次再討論案、未通過案之建議。通過案及未通過案建議原因報給醫藥管理司司長做最后決策; (10)醫保局安排談判議價，與(11)公告決策。

因此，整個第一階段快速HTA決策流程的步驟，如圖四，可包括：

(1) 在新藥通過藥監局核準上市后，由廠商向醫保局在任何時間點（或一個會期的截止日期前）主動提出申請納入醫保藥品目錄。此時提交廠商所準備的申請材料。醫保局須制定并公布申請指南，可參考澳大利亞PBAC的major submission要求、或美國AMCP format for submission。

申請材料必須包括三個獨立報告，

1. 臨床價值報告，包括申請藥品與對照藥品的相對有效性、相對安全性及社會影響，并整理國際上至少三國家HTA機構評估申請藥品的結果；

2. 成本效果分析報告，附上Excel模型電子檔；

3. 預算影響分析報告，附上Excel模型電子檔。

(2) 醫保局收到廠商三個申請材料后，轉交給第三方獨立評估單位進行評估，即一般稱為HTA評估?？蓪W習澳大利亞PBAC或英國NICE做法，與5~7家高?；颡毩⒆稍冄邪l公司或公益基金會簽約（不是學者個人），依廠商申請案件的多少，由醫保局負責每年各分配與委托給第三方獨立評估單位進行評估。該單位在8-10周內評價廠商材料的真實性和科學性，并獨立開展文獻搜集與評估（此時缺乏在中國使用的真實數據），最后提交科學性相對療效、成本效益及預算影響分析實證的評估報告給醫保局負責單位。對廠商提交材料真實性與科學性的評語，以及建議修正部分，由獨立評估單位提出后可經由醫保局負責單位轉寄給廠商，并要求廠商于收件后一周內提出回饋，若沒收到回饋代表廠商接受意見。

(1) 醫保局目前邀請的綜合組專家及臨床專家可組成專家咨詢委員會（圖四流程中的評審委員會），其任務是參考第三方獨立評估單位所確效的臨床價值報告及專家個人經驗后，建議醫保局該案件申請藥品是否應納入談判目錄，并且制定該申請藥品的支付條件（即，支付患者應符合的資格條件、對患者亞群的特殊考慮條件、逐步治療第幾線、那些科別?？漆t生可使用的標準等）。若需要也可再邀請患者團體的代表表達患者需求及社會倫理/公平性等維度意見（相關臨床?？漆t藥學會和患者組織應向其社群提供的合理使用指導）。此專家咨詢委員會可成立3~5組別，每一組有10~15位綜合專家及10位臨床專家，若可能增加2位患者團體的代表，可依據案件多少以及申請藥品適應癥的臨床疾病領域來區分成立不同組別與邀請委員。每一案件有1~2位專家做主審，在會議時提出新藥臨床價值的科學性證據說明，1位患者組織代表反映病友聲音；然后進行集體決策，最后總結新藥是否值得納入醫保藥品目錄、應建立的限制性使用支付條件。

(2) 由醫保局成立的專家咨詢委員會（評審委員會）定期開會。委員會名稱可再討論，可設計自廠商申請日之后四個月內列入會議議程，可能每個月或每兩個月開委員會一次; 或者固定每4~6個月（或一年）開會一次，廠商在某會期的申請截止日前提出申請。病友（患者及照顧患者的家屬）聲音可由醫保局建立網頁，對立案的國家層級患者組織（倡議團體）進行培訓（在何網頁如何書寫病友意見），在會期前一周收集整理意見，在會議時由患者組織代表反映。因此，哪些申請藥品將在哪會期上會討論，醫保局應在會期前三個月通知相關的國家級患者組織，由該組織收集患者及照顧患者的家屬對新藥期望的聲音，幫忙輸入到醫保局的病友聲音網頁內。

(3) 評審會議結束后，將結論整理成通過案、下次再討論案、未通過案之建議及其原因，上報給醫藥管理司司長做最后決策。建議納入醫保目錄的高價談判藥品，依目前做法，由醫保局負責單位將申請藥品經第三方獨立評估單位所確效的成本效果分析報告，以及確效的Excel模型電子檔交給二位藥物經濟學測算專家再做確定，并請測算專家提交一份建議的藥品底價。另由負責單位將申請藥品經第三方獨立評估單位所確效的預算影響分析報告，以及確效的Excel模型電子檔交給另二位醫保測算專家再做確定，并請測算專家提交一份建議的藥品底價。二建議底價交由談判小組與廠商進行議價，必要時采用風險分擔協議的機制（例如：療效導向的協議，部分治療失敗事件由廠商承擔財務風險；或財務導向的協議，制定該藥品年度支付總額，超出總額的部分醫保局打折支付廠商。醫保局不要向廠商承諾使用量，那是廠商的努力，不是公立醫院的責任）。

(4) 議價完成后，醫保局進行公告執行。

第二階段是進入協議期的談判目錄藥品可要求兩年后再評估與再談判，如圖五右邊圖形。到時必須請廠商提出在中國真實世界的療效與安全性證據，以及用中國數據執行的成本效果分析證據，才能進行再談判。不過這種要求必須先安排好廠商在哪些地方可獲得真實世界數據。這可要求廠商在第一階段結束時提出第二階段的研究計劃書，如美國提出的CED（Coverage with Evidence Development）方案; 或由廠商建構政府管理的病人注冊系統（Registry），讓使用新藥的醫生為患者做詳細用藥與療效數據的登錄，用這些真實世界數據作為再評估與再談判的依據。

以上描述的是新談判藥品申請案。另外，針對已納入醫保目錄的現行使用藥物，若廠商申請加入新適應癥/新劑型等、或各省市醫保單位或?？漆t學會提出應修正某藥的支付條件或范圍、或提出刪除某缺乏療效藥物且經過專家評估提出報告者，當一切開會材料準備妥當，都可安排在最近一個月的評審委員會開會日期提出評審，并對醫保局提出建議，由醫保局作出最后決策。除新適應癥案件還是需要完整的評估材料外，其他案件可能不需第三方評估單位再做評估。

從廠商申請到第4~6個月開會一次的好處是能及時引進新藥，修訂舊藥的支付條件，以及討論刪除舊藥，不要等到1~2年后全部目錄的大調整。主管單位可分散工作量，有效率地精耕成效。

醫保藥品目錄動態調整快速HTA決策流程的法制化、規范化、常態化將會保證新藥、好藥能夠盡快進入醫保目錄，而長期占用醫保資源的“無效”與“低效”藥物將會加速被調整出去，從而提高醫?；鸬氖褂眯剩泽w現醫療保障制度以“人民健康為本”的思想。