在《JAMA Oncology》雜志2024年4月4日在線發(fā)表的一篇研究中，學(xué)者們評估了美國FDA批準(zhǔn)的靶向腫瘤藥物的效果和治療益處。研究涵蓋了2015年1月1日至2022年12月31日間，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的所有靶向分子腫瘤藥物。研究人員從FDA的藥物標(biāo)簽和臨床試驗(yàn)報告中，提取了關(guān)鍵試驗(yàn)的特征和結(jié)果。

研究中使用了歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）的分子靶點(diǎn)臨床可操作性量表（ESCAT）來評估支持分子靶向性的證據(jù)強(qiáng)度，并使用ESMO-臨床獲益量表（ESMO-MCBS）來評價臨床獲益。在研究納入的50種分子靶向藥物中，共有84種適應(yīng)癥，其中55%的適應(yīng)癥的FDA批準(zhǔn)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)證據(jù)以總體緩解率為主要終點(diǎn)，31%以無進(jìn)展生存期為終點(diǎn)，而6%以無病生存期為終點(diǎn)。只有8%的適應(yīng)癥（7種）的關(guān)鍵試驗(yàn)證據(jù)支持總體生存率有所改善。

在84項(xiàng)試驗(yàn)中，有24項(xiàng)（占29%）達(dá)到了ESMO-MCBS的閾值，顯示具有實(shí)質(zhì)性的臨床益處。綜合所有評級后，只有29%的適應(yīng)癥被認(rèn)為在癌癥治療中具有臨床益處。該研究強(qiáng)調(diào)，在臨床研究中應(yīng)使用ESMO-MCBS和ESCAT價值框架來確定具有高臨床價值的治療方法和分子靶點(diǎn)，這有助于付款人、政府和個體患者優(yōu)先考慮和獲取高價值的分子靶向治療方案。

隨著新的基因組靶向癌癥藥物數(shù)量的不斷增加，雖然它們?yōu)閭€性化治療提供了可能，但通常成本很高。這項(xiàng)研究提供了一種方法，通過科學(xué)證據(jù)來評估這些昂貴治療的臨床價值和效益。

前瞻性聲明

本報告及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與相關(guān)企業(yè)未來業(yè)務(wù)、未來狀況和運(yùn)營業(yè)績有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見，包括相關(guān)企業(yè)的預(yù)估、預(yù)測、目標(biāo)和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如"目標(biāo)"、"計劃"、"認(rèn)為"、"希望"、"繼續(xù)"、"預(yù)計"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應(yīng)"、"會"、"或許"、"預(yù)期"、"估計"、"預(yù)測"或類似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陳述僅基于本報告截至發(fā)布日期的估計和假設(shè)。此類前瞻性聲明并非是本實(shí)驗(yàn)室對企業(yè)和相關(guān)藥品、耗材、醫(yī)療技術(shù)未來業(yè)績所做的任何預(yù)測或者定量結(jié)論，并涉及已知和未知的風(fēng)險、不確定性和其他因素。

醫(yī)學(xué)聲明

本報告所包含的藥品信息可能并非在所有國家/地區(qū)適用，或在不同的國家/地區(qū)可能適用不同的商標(biāo)、適應(yīng)癥或患者使用劑量。本文旨在傳遞醫(yī)藥相關(guān)證據(jù)質(zhì)量信息，不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關(guān)信息，請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

本報告證據(jù)等級，僅為參考，不作為任何評價標(biāo)準(zhǔn)。

本報告相關(guān)術(shù)語嚴(yán)格按照《QDRSJ 001-2022 衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）術(shù)語標(biāo)準(zhǔn)》執(zhí)行。

本報告部分內(nèi)容參考《HTA Core Model Version 3.0》EUnetHTA 編寫。

報告編號： DR-HTA-2023001

審核日期： 2023年1月28日

審  核  人： 馬興華

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衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)驗(yàn)室簡介

衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)驗(yàn)室是由大融（深圳）數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司發(fā)起的公益性科研屬性實(shí)驗(yàn)室，于2022年10月成立于深圳市南山區(qū)，實(shí)驗(yàn)室目前由來自中山大學(xué)、英國約克大學(xué)（University of York）、香港中文大學(xué)（The Chinese University of Hong Kong）、北京大學(xué)、西安交通大學(xué)、中國藥科大學(xué)、哈爾濱醫(yī)科大學(xué)、第四軍醫(yī)大學(xué)、安徽醫(yī)科大學(xué)、山東大學(xué)等；專業(yè)涵蓋統(tǒng)計學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會學(xué)、流行病學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)相關(guān)的博士、碩士團(tuán)隊(duì)組成。實(shí)驗(yàn)室以興趣為導(dǎo)向，自主開展衛(wèi)生技術(shù)評估相關(guān)課題研究。

衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)驗(yàn)室產(chǎn)品：

1.衛(wèi)生技術(shù)評估報告：國內(nèi)外HTA報告；循證醫(yī)學(xué)；臨床研究；衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)；統(tǒng)計建模；

2.智能數(shù)據(jù)分析：模式識別、智能決策、文本挖掘、圖像識別、數(shù)據(jù)挖掘技術(shù)研究；智能評測、智能診斷、智能評估、智能建模等在醫(yī)保、醫(yī)共體、臨床研究數(shù)據(jù)分析平臺建設(shè)中的應(yīng)用；

3.數(shù)據(jù)治理：數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)服務(wù)（立項(xiàng)、起草、發(fā)布、修訂）、臨床指南翻譯引進(jìn)、量表研制（結(jié)構(gòu)方程模型）、數(shù)據(jù)字典、臨床數(shù)據(jù)治理、數(shù)據(jù)質(zhì)量評估報告、數(shù)據(jù)分析報告、數(shù)據(jù)規(guī)劃報告、軟件系統(tǒng)測試報告等；

4.對外培訓(xùn)課程設(shè)計；

5.衛(wèi)生信息標(biāo)準(zhǔn)起草與研發(fā)（已發(fā)布衛(wèi)生領(lǐng)域團(tuán)隊(duì)標(biāo)準(zhǔn)37項(xiàng)）；

衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)驗(yàn)室對外活動：

1.實(shí)訓(xùn)班（產(chǎn)學(xué)研）；

2.研習(xí)班（學(xué)研）；

實(shí)訓(xùn)班項(xiàng)目列表：

年份與課題   課題名稱

2022-課題1  臨床研究數(shù)據(jù)表型數(shù)據(jù)采集標(biāo)準(zhǔn)研究（省重點(diǎn)子課題）；  

2022-課題2  臨床研究中的數(shù)據(jù)質(zhì)量評估標(biāo)準(zhǔn)研究（省重點(diǎn)子課題）；

2022-課題3  基于自然語言處理（NLP）技術(shù)的藥物輿情監(jiān)督（委托課題）；

2022-課題4  衛(wèi)生技術(shù)評估中的社會學(xué)考量指標(biāo)體系構(gòu)建（自籌課題）；

2022-課題5 衛(wèi)生技術(shù)評估報告中的結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)制定（醫(yī)院委托課題）；

2022-課題6  基于知識圖譜的衛(wèi)生技術(shù)評估證據(jù)關(guān)聯(lián)性分析（市級申報課題）；

2022-課題7  強(qiáng)化學(xué)習(xí)在做藥品市商策略中的應(yīng)用（委托課題）；

2022-課題8  糖尿病選藥中的偏好研究；

研習(xí)班項(xiàng)目列表：

年份   研習(xí)內(nèi)容

2022 機(jī)器學(xué)習(xí)（強(qiáng)化學(xué)習(xí)）決策最優(yōu)化問題研習(xí)（2022年9月至2023年1月）；

2022 數(shù)據(jù)挖掘方法在衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)中的研究與應(yīng)用（2022年10月至2023年1月）；

2022生存分析方法在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)中的應(yīng)用（2022年8月至2022年11月）；

衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)驗(yàn)室成果：

截至2022年12月31日

專利申報兩項(xiàng)；

軟件著作權(quán)四項(xiàng)（已獲批）；

團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)四項(xiàng)（已立項(xiàng)）；

文章六篇（兩篇外審）；

專著兩本（已完成簽約合同，2023年4月交稿）；