2023年4月11日ISPOR的官方期刊《Value in Health,》今天宣布發(fā)布了一份新的良好實踐指南，旨在指導(dǎo)設(shè)計、實施、分析和溝通定量效益-風險評估（quantitative benefit-risk assessments，qBRA），以支持醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管決策。這份名為《醫(yī)療產(chǎn)品決策中的定量效益-風險評估：ISPOR任務(wù)組的良好實踐報告》的報告已在2023年4月的《Value in Health,》期刊上發(fā)表。

報告的主要作者，瑞士Kielo Research首席科學家Tommi Tervonen博士表示：“雖然許多醫(yī)療產(chǎn)品的效益明顯大于風險，但有時僅憑定性的臨床判斷難以確定效益-風險平衡。在這些情況下，定量效益-風險評估可以提供對決策至關(guān)重要的額外見解。通過遵循這份新的指南，分析師可以制定健全且適用的效益-風險評估，合理反映患者或其他利益相關(guān)者的價值觀。”

“各種框架和工具已經(jīng)關(guān)注了醫(yī)療產(chǎn)品效益-風險評估的定性方面，” 任務(wù)小組聯(lián)合負責人、美國食品藥品監(jiān)督管理局生物制品評估研究中心和設(shè)備與放射衛(wèi)生中心前副主任何馬丁（Martin Ho）指出。“作為對現(xiàn)有框架的完美補充，這份新報告解決了醫(yī)療產(chǎn)品效益-風險評估的定量方面：它為開發(fā)高質(zhì)量研究提供了一套務(wù)實且可操作的步驟，這些研究將明確的決策權(quán)重納入其中。得益于正式建模和輸入?yún)?shù)，qBRA還是一種有效的溝通工具，可在不同利益相關(guān)者之間透明地討論復(fù)雜的效益-風險案例。本報告為監(jiān)管機構(gòu)、研究人員和醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)商提供了關(guān)于qBRA的不可或缺的路線圖，最終使患者受益。”

該報告介紹了開發(fā)定量效益-風險評估的5個核心步驟的良好實踐：

1. 研究問題：研究問題需要確定決策者的需求，明確偏好數(shù)據(jù)的要求，并指明外部專家的作用。

2. 模型開發(fā)：應(yīng)通過選擇效益和安全終點來開發(fā)正式分析模型，同時消除重復(fù)計算并考慮屬性值依賴。

3. 偏好獲取：需要選擇參考獲取方法，將屬性適當?shù)丶{入獲取工具中，并評估數(shù)據(jù)質(zhì)量。

4. 分析：分析可能需要對偏好權(quán)重進行歸一化處理，應(yīng)進行基準和敏感性分析，并分析偏好異質(zhì)性的影響。

5. 結(jié)果傳達：結(jié)果應(yīng)有效地傳達給決策者和其他利益相關(guān)者。

除了這些單獨步驟的詳細和可操作建議外，該報告還提供了一個用于報告定量效益-風險評估的實用清單。任務(wù)小組認為，該清單不僅可以提高qBRA研究的透明度，還可以用于準備和提交發(fā)表的手稿。

良好實踐指南通過任務(wù)小組成員開展的案例研究進行了展示，該案例研究題為“定量效益-風險評估新興良好實踐示例：針對斑塊型銀屑病全身生物治療的假設(shè)性案例研究”，發(fā)表在《Value in Health,》相同期刊中。

該報告附帶了法國巴黎高等衛(wèi)生署的Salah Ghabri（碩士、博士、HDR）撰寫的社論。他的社論《定量效益-風險評估新興良好實踐：向前邁進》，同樣發(fā)表在《Value in Health,》2023年4月刊，為對qBRA感興趣的人提供了重要的背景和背景。Ghabri表示：“這份ISPOR良好實踐報告從多個方面豐富了效益-風險評估文獻。首先，它包括了明確的結(jié)果權(quán)重，以反映令人滿意和不令人滿意的結(jié)果的重要性，而不是現(xiàn)有框架的定性判斷。其次，它的建議是由一個國際多利益相關(guān)者專家團隊制定的，專門解決qBRA指導(dǎo)中的這一特定空白。最后，它提出了處理與基于定性框架的偏好敏感決策解釋相關(guān)問題的選項。”

社論指出：“qBRA的成功實施需要充分了解影響決策的維度，并處理許多實際約束。” Ghabri總結(jié)說，任務(wù)小組關(guān)于qBRA的建議“恰逢其時，豐富了方法論文獻，同時也補充了定性和現(xiàn)有監(jiān)管效益-風險方法，得益于一個結(jié)構(gòu)化的分析過程和詳細的步驟。”

這是ISPOR第五份關(guān)于患者偏好方法的良好實踐任務(wù)小組報告。